જેમ જેમ બાયોટેક (biotech) આગળ વધી રહ્યું છે, તેમ તેમ શોધ અને મંજૂરી વચ્ચેનું અંતર દુર્લભ રોગો ધરાવતા દર્દીઓને એક નિરાશાજનક સમયગાળા સામે ઊભા રાખે છે. મોન્ટાનાના તાજેતરના કાયદાકીય વિસ્તરણોનો ઉદ્દેશ્ય આ અંતરને પૂરવાનો છે, જે અપ્રમાણિત સારવાર માટે વિવાદાસ્પદ પરંતુ મહત્વપૂર્ણ માર્ગ પ્રદાન કરે છે.

બાયોલોજીકલ પ્લાસ્ટિસિટી (Biological Plasticity) સામેની દોડ

દુર્લભ આનુવંશિક વિકૃતિઓ સામે ઝઝૂમી રહેલા પરિવારો માટે, સમય જ સર્વસ્વ છે. ત્રણ વર્ષના બ્રોડી ડેવોલ્ટને લો, જે ક્રીએટિન ટ્રાન્સપોર્ટર ડેફિસિયન્સી (CTD) સાથે જીવે છે. આ વિકૃતિ તેના મગજ અને સ્નાયુઓ સુધી ઉર્જા પહોંચાડવામાં અવરોધ ઊભો કરે છે, જેના કારણે ગંભીર ન્યુરોલોજીકલ વિલંબ અને સ્નાયુઓની નબળાઈ આવે છે.

પ્રારંભિક બાળપણ દરમિયાન, ન્યુરોપ્લાસ્ટિસિટી (neuroplasticity)—નવા જોડાણો બનાવવા માટે મગજનો શ્રેષ્ઠ સમયગાળો—રિકવરી માટે શ્રેષ્ઠ તક આપે છે. જો બ્રોડી ફેઝ II અને ફેઝ III ટ્રાયલ્સ પાસ કરવા માટે દવાની વર્ષો સુધી રાહ જોશે, તો તે આ તક સંપૂર્ણપણે ગુમાવી શકે છે, જેનાથી પછીની કોઈપણ સારવાર નિરર્થક બની જશે.

રેગ્યુલેટરી બોટલનેક (નિયમનકારી અવરોધ) તોડવો

ફ્રેન્ચ બાયોટેક ફર્મ Ceres Brain Therapeutics એક નેઝલ સ્પ્રે વિકસાવી રહી છે જે ક્રીએટિન ટ્રાન્સપોર્ટની સમસ્યાને દૂર કરે છે અને સીધી મગજ સુધી ઉર્જા પહોંચાડે છે. આ સ્પ્રેએ ઉંદરોમાં આશાસ્પદ પરિણામો બતાવ્યા છે અને 48 સ્વસ્થ પુખ્ત વયના લોકો સાથે ફેઝ I ટ્રાયલ પૂર્ણ કરી છે, તેમ છતાં યુએસના દર્દીઓ તેનો ઉપયોગ કરી શકતા નથી.

કારણ કે આ ઉત્પાદન FDA સાથે નોંધાયેલ નથી અને તેની ઉત્પાદન પ્રક્રિયા યુએસના ધોરણોને પૂર્ણ કરવામાં નિષ્ફળ જાય છે, તેથી Ceres એક્સપેન્ડેડ-એક્સેસ પ્રોગ્રામ્સનો ઉપયોગ કરી શકતું નથી. પરિણામ: દર્દીઓ રાહ જોતા હોય છે અને સંભવિત જીવન બદલી નાખતી થેરાપી નિષ્ક્રિય પડી રહે છે.

મોન્ટાનાનું કાયદાકીય પરિવર્તન

મોન્ટાના આ ગૂંચને ઉકેલવાનો પ્રયાસ કરી રહ્યું છે. 2015 માં પસાર થયેલ રાજ્યનો મૂળ “Right to Try” કાયદો જીવલેણ બીમારી ધરાવતા દર્દીઓને મદદ કરતો હતો. 2023 માં, જો પ્રાયોગિક દવા ફેઝ I પાસ કરી હોય, તો બિન-જીવલેણ (non-terminal) દર્દીઓને પણ સામેલ કરવા માટે કાયદાનો વિસ્તાર કરવામાં આવ્યો હતો.

હવે મુખ્ય ઘટકોમાં શામેલ છે:

  • એક્સપેરિમેન્ટલ ટ્રીટમેન્ટ રિવ્યુ બોર્ડ (ETRB): બિન-મંજૂર દવાઓ માટેની અરજીઓની સમીક્ષા કરે છે.
  • ક્લિનિકલ ફ્રેમવર્ક: હેલ્થ એન્ડ હ્યુમન સર્વિસીસ વિભાગના નિયમો જે સ્પષ્ટ કરે છે કે ક્લિનિક્સ કાયદેસર રીતે આ સારવાર કેવી રીતે વેચી અને આપી શકે છે.
  • વ્યવહારુ એક્સેસ: Ceres જેવી કંપનીઓને મોન્ટાના સ્થિત ક્લિનિક્સ દ્વારા થેરાપી વેચવાની મંજૂરી આપે છે, જેનાથી કેટલાક ફેડરલ અવરોધો ટાળી શકાય છે.

ઇનોવેશન અને દેખરેખ વચ્ચેનો સંઘર્ષ

Ceres ના CEO થોમસ જોડીનાડ સહિતના બાયોટેક લીડર્સ FDA ના વળતા પ્રહારના ડરથી રાજ્ય સંચાલિત કાર્યક્રમોમાં જોડાતા અચકાય છે. જે કંપનીઓ ભાગ લે છે તેમને પછીથી જ્યારે ઔપચારિક મંજૂરી માંગવામાં આવે ત્યારે દંડ અથવા વિલંબનો સામનો કરવો પડી શકે છે.

બાયોએથિસિસ્ટ્સ ચેતવણી આપે છે કે ફેઝ I ટ્રાયલ્સ માત્ર સ્વસ્થ પુખ્ત વયના લોકોમાં સુરક્ષાનું મૂલ્યાંકન કરે છે, બીમાર દર્દીઓમાં તેની અસરકારકતાનું નહીં. પરિવારો અવરોધ ટાળવા માટે હોન્ડુરાસ જેવી જગ્યાઓમાં “ઓફશોર” મેડિકલ ઝોન તરફ નજર કરી રહ્યા છે, જે એક ચર્ચા જગાવે છે: શું જીવલેણ અથવા ઘસારો લાવતી (degenerative) સ્થિતિઓમાં નિયમનકારી સુરક્ષાએ વ્યક્તિગત સ્વાયત્તતા કરતાં વધુ મહત્વ રાખવું જોઈએ?

મુખ્ય બાબતો

  • વિસ્તૃત પાત્રતા: મોન્ટાના હવે બિન-જીવલેણ દર્દીઓને ફેઝ I પાસ કરેલી દવાઓ મેળવવાની મંજૂરી આપે છે.
  • પ્લાસ્ટિસિટી વિન્ડો: પરંપરાગત ટ્રાયલ્સમાં વિલંબ ન્યુરોલોજીકલ વિકૃતિઓ માટે કાયમી વિકાસલક્ષી નુકસાન પહોંચાડી શકે છે.
  • નિયમનકારી અનિશ્ચિતતા: રાજ્ય સ્તરની “Right to Try” પહેલ FDA ની દવાઓની સુરક્ષા મંજૂર કરવા અને લાગુ કરવાના અધિકાર સાથે ટકરાય છે.

કોણ જીતે છે, કોણ હારે છે

FDA જાહેર આરોગ્યનું રક્ષણ કરવાનો તેનો આદેશ જાળવી રાખે છે.

નિષ્કર્ષ

મોન્ટાના દ્વારા તેના Right-to-Try કાયદાનું વિસ્તરણ બિન-જીવલેણ, દુર્લભ રોગો ધરાવતા દર્દીઓ માટે પ્રાયોગિક થેરાપીઓ મેળવવા માટે એક સાંકડો પણ મહત્વપૂર્ણ દરવાજો ખોલે છે, જેણે માત્ર પ્રારંભિક સુરક્ષા અવરોધ પાર કર્યો છે. આ પગલું રાજ્યની મહત્વાકાંક્ષાને ફેડરલ દેખરેખ સામે લડાવે છે, જે કંપનીઓ, નિયમનકારો અને પરિવારોને પ્રારંભિક સારવારના વચન સામે અપ્રમાણિત અસરકારકતા અને સંભવિત કાયદાકીય અસરોનું વજન કરવા માટે મજબૂર કરે છે. આનું પરિણામ યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ તેના ડ્રગ-એપ્રુવલ સિસ્ટમમાં બનેલા સુરક્ષા સાધનો સાથે ઝડપી એક્સેસને કેવી રીતે સંતુલિત કરશે તે નક્કી કરશે.