உயிரித் தொழில்நுட்பம் முன்னேற முன்னேற, ஒரு மருந்தைக் கண்டறிவதற்கும் அதற்கு அங்கீகாரம் கிடைப்பதற்கும் இடையிலான இடைவெளி, அரிய வகை நோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளை ஒரு இக்கட்டான சூழலில் தவிக்கவிடுகிறது. மொன்டானாவின் சமீபத்திய சட்ட விரிவாக்கங்கள் அந்த இடைவெளியைக் குறைக்க முயல்கின்றன; இது நிரூபிக்கப்படாத சிகிச்சைகளுக்கான சர்ச்சைக்குரிய ஆனால் முக்கியமான ஒரு பாதையை வழங்குகிறது.

உயிரியல் நெகிழ்வுத்தன்மைக்கு எதிரானப் போட்டி

அரிய மரபணு கோளாறுகளால் பாதிக்கப்படுபவர்களுக்கு காலம் மிக முக்கியமானது. கிரியேட்டின் டிரான்ஸ்போர்ட்டர் குறைபாடு (CTD) உள்ள மூன்று வயது சிறுவன் ப்ரோடி டெவோல்ட்டை (Brody DeVault) எடுத்துக்கொள்வோம். இந்த குறைபாடு மூளை மற்றும் தசைகளுக்கு ஆற்றல் செல்வதைத் தடுக்கிறது, இதனால் கடுமையான நரம்பியல் தாமதங்கள் மற்றும் தசை பலவீனம் ஏற்படுகிறது.

ஆரம்பகால குழந்தைப் பருவத்தில், நரம்பியல் நெகிழ்வுத்தன்மை (neuroplasticity) — அதாவது புதிய இணைப்புகளை உருவாக்கும் மூளையின் முக்கிய காலக்கட்டம் — குணமடைவதற்கான சிறந்த வாய்ப்பை வழங்குகிறது. ப்ரோடி ஒரு மருந்து Phase II மற்றும் Phase III சோதனைகளைக் கடந்து வர பல ஆண்டுகள் காத்திருந்தால், அவர் அந்த வாய்ப்பைத் தவறவிட்டுவிடக்கூடும், இதனால் பிற்காலத்தில் அளிக்கப்படும் எந்த சிகிச்சையும் பயனற்றதாகிவிடும்.

ஒழுங்குமுறைத் தடையை உடைத்தல்

பிரெஞ்சு உயிரித் தொழில்நுட்ப நிறுவனமான Ceres Brain Therapeutics, கிரியேட்டின் போக்குவரத்துப் பிரச்சினையைத் தவிர்த்து மூளைக்கு நேரடியாக ஆற்றலை வழங்கும் ஒரு நாசி ஸ்ப்ரேயை (nasal spray) உருவாக்கி வருகிறது. இந்த ஸ்ப்ரே எலிகளில் நம்பிக்கையளிக்கும் முடிவுகளைக் காட்டியது மற்றும் 48 ஆரோக்கியமான பெரியவர்களுடன் Phase I சோதனையை முடித்தது, இருப்பினும் அமெரிக்க நோயாளிகளால் இதைப் பயன்படுத்த முடியாது.

இந்தத் தயாரிப்பு FDA-விடம் பதிவு செய்யப்படாததாலும், அதன் உற்பத்தி முறை அமெரிக்கத் தரங்களை நிறைவு செய்யாததாலும், Ceres நிறுவனத்தால் விரிவாக்கப்பட்ட அணுகல் திட்டங்களைப் (expanded-access programs) பயன்படுத்த முடியாது. இதன் விளைவாக, ஒரு சாத்தியமான உயிர் காக்கும் சிகிச்சை கைவசம் இருந்தும், நோயாளிகள் காத்திருக்க வேண்டிய சூழல் உருவாகிறது.

மொன்டானாவின் சட்ட மாற்றங்கள்

மொன்டானா அந்த சிக்கலைத் தீர்க்க முயல்கிறது. 2015-இல் இயற்றப்பட்ட அந்த மாநிலத்தின் அசல் “Right to Try” சட்டம், உயிருக்கு ஆபத்தான நிலையில் உள்ள நோயாளிகளுக்கு உதவியது. 2023-இல், சோதனை மருந்து Phase I சோதனையை முடித்திருந்தால், உயிருக்கு ஆபத்தான நிலையில் இல்லாத நோயாளிகளையும் உள்ளடக்கும் வகையில் இந்தச் சட்டம் விரிவாக்கப்பட்டது.

முக்கிய கூறுகள் இப்போது பின்வருமாறு:

  • சோதனை சிகிச்சை மதிப்பாய்வு வாரியம் (ETRB): அங்கீகரிக்கப்படாத மருந்துகளுக்கான விண்ணப்பங்களை மதிப்பாய்வு செய்கிறது.
  • மருத்துவக் கட்டமைப்பு (Clinical Framework): கிளினிக்குகள் எவ்வாறு சட்டப்பூர்வமாக இந்தச் சிகிச்சைகளை விற்கலாம் மற்றும் வழங்கலாம் என்பதை விளக்கும் சுகாதார மற்றும் மனித மேம்பாட்டுத் துறையின் விதிகள்.
  • நடைமுறை அணுகல் (Pragmatic Access): Ceres போன்ற நிறுவனங்கள் மொன்டானாவைத் தளமாகக் கொண்ட கிளினிக்குகள் மூலம் சிகிச்சைகளை விற்க அனுமதிக்கிறது, இதன் மூலம் சில கூட்டாட்சித் தடைகளைத் தவிர்க்க முடிகிறது.

கண்டுபிடிப்பு மற்றும் மேற்பார்வை இடையிலான மோதல்

Ceres CEO தாமஸ் ஜூடிநாட் (Thomas Joudinaud) உட்பட உயிரித் தொழில்நுட்பத் தலைவர்கள், FDA-வின் நடவடிக்கைகளைக் கண்டு மாநில அரசால் நடத்தப்படும் திட்டங்களில் சேரத் தயங்குகிறார்கள். இத்தகைய திட்டங்களில் பங்கேற்கும் நிறுவனங்கள், பின்னர் முறையான அங்கீகாரத்தைப் பெற முயலும்போது அபராதங்கள் அல்லது தாமதங்களைச் சந்திக்க நேரிடும் அபாயம் உள்ளது.

Phase I சோதனைகள் ஆரோக்கியமான பெரியவர்களிடம் பாதுகாப்பை மட்டுமே மதிப்பிடுகின்றன, நோயாளிகளிடம் அதன் செயல்திறனை மதிப்பிடுவதில்லை என்று உயிரியல் அறநெறி வல்லுநர்கள் எச்சரிக்கின்றனர். இந்தத் தடையைத் தவிர்க்க, குடும்பங்கள் ஹோண்டுராஸ் போன்ற இடங்களில் உள்ள “offshore” மருத்துவ மண்டலங்களை நாடுகின்றனர், இது ஒரு விவாதத்தைத் தூண்டுகிறது: ஒழுங்குமுறைப் பாதுகாப்பு என்பது உயிருக்கு ஆபத்தான அல்லது சிதைவடையும் நிலையில் உள்ள நோயாளிகளின் தனிப்பட்ட தன்னாட்சியை விட முக்கியமா?

முக்கியக் குறிப்புகள்

  • விரிவாக்கப்பட்ட தகுதி: Phase I சோதனையை முடித்த மருந்துகளைப் பெற, உயிருக்கு ஆபத்தான நிலையில் இல்லாத நோயாளிகளுக்கும் மொன்டானா இப்போது அனுமதி அளிக்கிறது.
  • நெகிழ்வுத்தன்மை காலக்கட்டம் (The Plasticity Window): பாரம்பரியச் சோதனைகளால் ஏற்படும் தாமதங்கள், நரம்பியல் கோளாறுகளுக்கு ஈடுசெய்ய முடியாத வளர்ச்சி இழப்புகளை ஏற்படுத்தக்கூடும்.
  • ஒழுங்குமுறை நிச்சயமற்ற தன்மை: மாநில அளவிலான “Right to Try” முயற்சிகள், மருந்துப் பாதுகாப்பை அங்கீகரிப்பதற்கும் அமல்படுத்துவதற்கும் உள்ள FDA-வின் அதிகாரத்துடன் மோதுகின்றன.

யார் வெற்றி பெறுகிறார்கள், யார் தோற்கிறார்கள்

FDA பொது சுகாதாரத்தைப் பாதுகாக்கும் தனது அதிகாரத்தைத் தக்க வைத்துக் கொள்கிறது.

முடிவுரை

மொன்டானாவின் Right-to-Try சட்ட விரிவாக்கம், ஆரம்பக்கட்ட பாதுகாப்பு சோதனையை மட்டுமே முடித்திருக்கும் மருந்துகளைப் பெற, உயிருக்கு ஆபத்தான நிலையில் இல்லாத அரிய வகை நோயாளிகளுக்கு ஒரு குறுகிய ஆனால் முக்கியமான கதவைத் திறந்து விடுகிறது. இந்த நடவடிக்கை மாநிலத்தின் லட்சியத்திற்கும் கூட்டாட்சி மேற்பார்வைக்கும் இடையே மோதலை ஏற்படுத்துகிறது; இது நிறுவனங்கள், ஒழுங்குமுறை அமைப்புகள் மற்றும் குடும்பங்கள், ஆரம்பகால சிகிச்சையின் நம்பிக்கையை, நிரூபிக்கப்படாத செயல்திறன் மற்றும் சாத்தியமான சட்ட விளைவுகளுடன் ஒப்பிட்டுப் பார்க்க வேண்டிய கட்டாயத்தை உருவாக்குகிறது. இதன் முடிவு, விரைவான அணுகலுக்கும் மருந்து அங்கீகார அமைப்பில் உள்ள பாதுகாப்பு வழிமுறைகளுக்கும் இடையே அமெரிக்கா எவ்வாறு சமநிலையைப் பேணுகிறது என்பதைத் தீர்மானிக்கும்.